Una terapia génica tiene que resolver dos problemas. Primero, qué instrucciones genéticas podrían ayudar a tratar una enfermedad. Después, cómo hacerlas llegar a las células que las necesitan. Algunas terapias usan para ello una cubierta de proteínas llamada cápside. Predecir la forma completa de esa cubierta fue el reto que Anthropic planteó a Claude Mythos 5.2 y cuyos resultados dio a conocer en su anuncio del 9 de noviembre.
LA CLAVE
Según Anthropic, el método propuesto por Claude Mythos 5.2 predijo con precisión la forma de 28 de 34 cápsides. El resultado se refiere a su estructura. Para saber si un vehículo funciona como parte de una terapia hacen falta pruebas biológicas.
Qué consiguió Claude Mythos 5.2
Una cápside está formada por decenas de proteínas. Conocer la forma de cada pieza solo resuelve parte del problema: también hay que saber qué forma adoptan al reunirse. Claude Mythos propuso una manera de obtener la estructura del conjunto a partir de herramientas de predicción de proteínas que ya existían.
Anthropic evaluó el resultado comparando las formas calculadas con estructuras conocidas mediante experimentos. En 28 de los 34 casos, la predicción quedó dentro del margen que la compañía fijó para considerarla precisa. La cifra describe el rendimiento en esa prueba. Anthropic presentó Fable 5.2 el mismo día y atribuyó este resultado a Mythos 5.2.
Qué tiene que ver con la reprogramación celular
Algunas terapias génicas emplean vehículos derivados de virus adenoasociados, conocidos como AAV. La cápside es su cubierta externa. Un ejemplo de su uso clínico es Luxturna, una terapia aprobada por la FDA para una forma hereditaria de distrofia de retina.
La misma familia de vehículos aparece en la investigación sobre reprogramación celular. Life Biosciences emplea un AAV en ER-100, su terapia experimental para enfermedades del nervio óptico. En ese caso, la carga contiene instrucciones vinculadas a la reprogramación celular parcial. El programa ilustra el papel del transporte en una terapia experimental distinta de la prueba de Anthropic.
De una forma en pantalla a un tratamiento
Si el método resulta útil en otros estudios, podría ahorrar trabajo al examinar la forma de estos vehículos. La utilidad médica depende de lo que ocurra después. Los investigadores necesitan comprobar si el vehículo entrega su carga a las células previstas y qué respuesta provoca en el organismo. La reacción del sistema inmunitario, por ejemplo, es una de las cuestiones que estudia la FDA al evaluar este tipo de terapias.
Para la investigación del envejecimiento, ese es el alcance del anuncio. La IA puede ayudar a resolver una parte del trabajo previo. El beneficio para los pacientes dependerá de cómo se comporte cada terapia cuando se ponga a prueba.